Een nieuw geneesmiddel zou de ogen kunnen beschermen bij patiënten met een droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie

De vijf miljoen mensen met die ziekte in de wereld mogen nu weer hopen.

In een studie daalde het risico op gezichtsverlies met 72% bij de patiënten die maandelijks het experimentele geneesmiddel ANX007 kregen. Bovendien werden kritische zones van het netvlies die essentieel zijn voor het zien, beschermd.

ANX007 is een nieuw neuroprotectief middel dat in het oog wordt geïnjecteerd. Het blokkeert een deel van het immuunsysteem, zijnde het complementsysteem en meer bepaald C1q. C1q zou een sleutelrol spelen bij de pathogenese van neurodegeneratie. Blokkering van C1q zou het verlies van synapsen, de ontsteking en de schade aan de neuronen die leidt tot geografische atrofie en gezichtsverlies, kunnen voorkomen.

In een fase 2-studie werden 161 patiënten gerandomiseerd naar ANX007 5 mg eenmaal per maand of om de twee maanden of een placebo. Na een jaar behandeling was de incidentie van verlies van drie of meer lijnen bij een test van het gezichtsvermogen 72% lager bij de patiënten die ANX007 maandelijks kregen, en 48% lager bij de patiënten die ANX007 om de twee maanden kregen. Toediening van ANX007 beschermde ook de fotoreceptoren, die essentieel zijn voor de lichtdetectie en het zien.

Op grond van die resultaten heeft de FDA ANX007 het statuut van “Fast Tack” toegekend en de Europese Unie de benaming PRIME (Priority Medicine) om het onderzoek ervan te versnellen.