KU Leuven slaagt er in muco-mutaties te herstellen

Voor het eerst is een heel precieze herstelling in menselijke cellen mogelijk.

Onderzoekers van het muco-onderzoekslabo aan KU Leuven zijn er voor het eerst in geslaagd om, door middel van gentherapie, de mutaties in het gen heel precies te herstellen in menselijke luchtwegcellen. De onderzoeksresultaten verschijnen in Cell Reports Medicine.

Patiënten met mucoviscidose of taaislijmziekte voeren dagelijks een strijd om hun symptomen onder controle te houden, met medicatie, aerosol en kine, soms zelfs tot een longtransplantatie toe. Muco is een aangeboren aandoening, waarbij een taai slijm in longen en darmen voor verstoppingen zorgt. Vroeger stierven mucopatiënten als kind; tegenwoordig is de mediane levensverwachting van een baby met muco 49 jaar en ligt de levenskwaliteit een pak hoger. Maar mucoviscidose genezen is spijtig genoeg nog altijd niet mogelijk.

“De oorzaak van mucoviscidose ligt bij mutaties van één gen en dat maakt de piste van gentherapie interessant”, vertelt professor Marianne Carlon, die het muco-onderzoek aan KU Leuven leidt. “Bij de klassieke gentherapie voegt men dan het correcte gen toe – naast het gemuteerde gen. Bij de nieuwe gentherapie wordt een mutatie weggeknipt en vervangen. De oorspronkelijke fout wordt hersteld waardoor het gen helemaal hetzelfde is als bij gezonde personen. Je kan dus echt van een genetische wijziging spreken.”

Meer lezen

https://persdienst.kuleuven.be/ku-leuven-slaagt-er-in-muco-mutaties-te-herstellen