Les premiers résultats de la thérapie génique pour la dégénérescence frontotemporale sont prometteurs

Pour la première fois, une forme de thérapie génique a été testée chez des patients atteints de dégénérescence frontotemporale héréditaire (DFT) due à une mutation de la progranuline. Les premiers résultats, publiés dans la revue Nature Medicine, montrent que le traitement est sûr et parvient à restaurer les niveaux réduits de la protéine progranuline dans cette maladie du cerveau. D'autres études cliniques permettront de déterminer si le traitement a également un effet positif sur l'évolution des symptômes cliniques.

La dégénérescence frontotemporale (DFT) est une maladie cérébrale rare associée à des changements radicaux du comportement, de la personnalité et du langage. La maladie peut survenir dès l'âge de 45 ans, entraîne une perte d'autonomie et n'est pas traitable aujourd'hui. Après des années, la DFT a une issue fatale

Le professeur Rik Vandenberghe, neurologue et chef de la clinique de la mémoire à l'UZ Leuven, a collaboré à l'étude. "Nos premiers résultats montrent que la thérapie génique de la progranuline est réalisable et que le risque d'effets secondaires est contrôlable.

Six et douze mois après une seule administration, la quantité de progranuline dans le liquide céphalo-rachidien et le sang des patients est revenue à des niveaux normaux. Ces résultats sont prometteurs et constituent la base d'une étude de suivi sur un groupe plus important de personnes atteintes de DFT, qui a déjà commencé entre-temps."

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https://pers.uzleuven.be/eerste-resultaten-gentherapie-voor-frontotemporale-degeneratie-zijn-veelbelovend