Vertex vient de présenter, au congrès de l’ASH, les premières données de son traitement de thérapie génique CASGEVY (exagamglogene autotemcel) chez des enfants de 5 à 11 ans atteints de drépanocytose sévère ou de bêta-thalassémie transfusion-dépendante. Les résultats montrent une efficacité et un profil de tolérance comparables à ceux observés chez les patients de 12 ans et plus, et la firme prévoit des dépôts réglementaires mondiaux pour cette tranche d’âge au premier semestre 2026.
Chez les enfants drépanocytaires inclus dans l’étude de phase 3 CLIMB-151, tous les patients ayant suffisamment de recul (4 sur 4) étaient exempts de crises vaso-occlusives pendant au moins 12 mois consécutifs après l’infusion, sans aucun nouvel épisode rapporté, avec un recul allant jusqu’à environ deux ans. Dans l’étude de phase 3 CLIMB-141 chez les enfants avec bêta-thalassémie transfusion-dépendante, tous les patients évaluables (6 sur 6) ont atteint l’indépendance transfusionnelle pendant au moins 12 mois, et 12 des 13 enfants traités n’avaient plus besoin de transfusions, là aussi avec un suivi approchant deux ans. Le profil de sécurité est globalement conforme à celui attendu avec un conditionnement myéloablatif et une autogreffe, même si un décès lié à une complication de busulfan (maladie veino-occlusive sévère) a été rapporté.
Les données de suivi prolongé chez les patients de 12 ans et plus confirment la durabilité de la réponse : 100 % des patients drépanocytaires (45/45) sont restés sans crises vaso-occlusives pendant au moins 12 mois, avec une durée moyenne de plus de 35 mois, et 98,2 % des patients avec bêta-thalassémie (55/56) ont conservé une indépendance transfusionnelle d’environ 3 ans en moyenne.
CASGEVY, une thérapie génique ex vivo basée sur l’édition CRISPR/Cas9 visant l’enhancer érythroïde de BCL11A pour restaurer des taux élevés d’hémoglobine fœtale, apparaît ainsi comme une option potentiellement transformante, y compris si elle peut être proposée plus tôt dans la vie, avant l’installation des complications irréversibles de ces hémoglobinopathies.
L’équipe de rédaction Tempo Today
