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Maladie de Huntington : une thérapie génique ralentit la progression de 75 %

Une avancée majeure vient d’être annoncée dans la lutte contre la maladie de Huntington, une affection neurologique rare et héréditaire. Des chercheurs du University College London Huntington's Disease Centre, en collaboration avec la biotech UniQure, ont présenté les résultats d’un essai clinique de phase 1/2 montrant qu’une thérapie génique innovante peut ralentir de 75 % la progression de la maladie après trois ans de suivi.

Le traitement, baptisé AMT-130, repose sur une injection unique de matériel génétique correctif directement dans le striatum, région cérébrale particulièrement touchée par la maladie. L’essai a porté sur 29 patients, comparés à des personnes non traitées.

Selon la Pr Sarah Tabrizi (UCL), cette approche pourrait « préserver les fonctions quotidiennes des patients, les maintenir plus longtemps au travail et ralentir significativement l’évolution de la maladie ». La professeure Zosia Miedzybrodzka (Université d’Aberdeen) parle d’un « résultat inédit et prometteur », tout en appelant à la prudence : des études supplémentaires sont nécessaires pour évaluer la durée des bénéfices et d’éventuels effets secondaires.

UniQure prévoit de soumettre une demande d’homologation accélérée à la FDA début 2026, avant le Royaume-Uni et l’Europe.

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L’équipe de rédaction Tempo Today

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