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Un essai clinique précoce mené à Stanford Medicine (Californie) suggère qu’un anticorps expérimental, le briquilimab, pourrait permettre à certains patients nécessitant une greffe de cellules souches d’éviter les régimes hautement toxiques de chimiothérapie et de radiothérapie habituellement utilisés pour détruire la moelle osseuse malade.
Le briquilimab cible la protéine CD117, présente à la surface des cellules souches hématopoïétiques. Administré en perfusion unique douze jours avant la greffe, il a éliminé efficacement les cellules souches des patients sans provoquer d’effets indésirables majeurs.
Trois enfants atteints d’anémie de Fanconi, une maladie génétique rare, ont reçu ce traitement. Tous ont ensuite bénéficié d’une greffe réussie avec des cellules souches parentales, après retrait des cellules immunitaires potentiellement responsables d’un rejet. Trente jours après la greffe, la quasi-totalité de leur moelle était déjà remplacée par les cellules du donneur. Deux ans plus tard, chacun présentait une chimère quasi complète (≈100 % de cellules d’origine donneur), bien au-delà de l’objectif initial fixé à 1 %.
Ces résultats, publiés dans Nature Medicine, ouvrent des perspectives pour d’autres affections génétiques nécessitant une greffe. Un essai de phase intermédiaire est en cours chez d’autres enfants atteints d’anémie de Fanconi, et des études sont prévues chez des patients cancéreux âgés ou fragiles ne tolérant pas les traitements de conditionnement standards.
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L’équipe de rédaction Tempo Today
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