Essais cliniques en oncologie : 1 patient sur 6 en phase 2 reçoit un traitement finalement approuvé

Contrairement aux essais de phase 1, qui visent essentiellement à évaluer la sécurité et la tolérance de nouvelles molécules – avec un taux de succès final estimé à seulement 1,2 % – les essais de phase 2 cherchent à identifier un signal précoce d’efficacité, tout en poursuivant l’évaluation de la sécurité. Jusqu’à présent, la proportion de traitements aboutissant à une approbation finale restait incertaine à ce stade.

L’analyse menée par Kimmelman souligne que les phases 1 jouent un rôle crucial de filtrage, éliminant la majorité des molécules inefficaces ou dangereuses, avant d’atteindre des phases où les chances d’aboutir à une thérapie approuvée deviennent plus significatives. Néanmoins, même parmi les patients ayant reçu un traitement finalement approuvé en phase 2, la probabilité de réponse clinique reste inférieure à 25 %.

Ces résultats interrogent la perception du risque et du bénéfice par les patients. Selon les chercheurs, un participant peut juger qu’un taux de 1 sur 6 est acceptable pour espérer accéder précocement à un traitement prometteur. D’autres considéreront ce ratio trop faible, compte tenu des contraintes et des risques associés à la participation.

L’étude renforce l’importance d’un encadrement rigoureux des essais précoces, et d’une information claire et transparente fournie aux patients. Elle rappelle également que l’intérêt principal des phases précoces réside avant tout dans leur valeur scientifique, plus que dans un bénéfice thérapeutique immédiat.