De dagelijkse medische actualiteit voor Belgische artsen en apothekers.
Op 21 februari heeft de Food and Drug Administration (FDA) Ctexli (chenodiol) goedgekeurd, het eerste geneesmiddel dat specifiek geïndiceerd is voor de behandeling van volwassenen met cerebrotendineuze xanthomatose.
Cerebrotendineuze xanthomatose is een zeldzame vetstapelingsziekte, die wordt veroorzaakt door een mutatie van het CYP27A1-gen, wat leidt tot een tekort aan sterol 27-hydroxylase, een enzym dat essentieel is om vetten af te breken. In geval van sterol 27-hydroxylasedeficiëntie maakt de lever minder galzuren aan, wat ophoping van abnormale metabolieten van het cholesterolmetabolisme in verschillende organen en met name de hersenen, de lever, de huid en de pezen in de hand werkt.
Ctexli vervangt een van de ontbrekende galzuren en gaat abnormale afzetting van cholesterolmetabolieten, die de cellen beschadigen, tegen. Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van 24 weken heeft de werkzaamheid van chenodiol aangetoond: significante daling van de plasmaconcentratie van cholestanol en van de urineconcentratie van 23S-pentol, twee markers die verhoogd zijn bij patiënten met cerebrotendineuze xanthomatose.
Ctexli is een nieuwe therapeutische optie, maar is hepatotoxisch. De bijsluiter raadt dan ook aan de levertests te controleren voor en tijdens de behandeling en volgens de klinische indicatie. De frequentste bijwerkingen zijn diarree, hoofdpijn, buikpijn, constipatie, hypertensie, spierzwakte en bovensteluchtweginfecties. De aanbevolen dosering is 250 mg per os driemaal per dag.
Hier klikken om er meer over te vernemen.
