De dagelijkse medische actualiteit voor Belgische artsen en apothekers.
Volgens een klinische studie uitgevoerd aan Stanford Medicine (California) zouden sommige patiënten bij wie een stamceltransplantatie geïndiceerd is, kunnen worden behandeld met briquilimab, een experimentele antistof, in plaats van de zeer toxische radio-chemotherapieschema’s, die momenteel worden gebruikt om het zieke beenmerg te vernietigen.
Briquilimab is een antistof gericht tegen het eiwit CD117 op het oppervlak van hematopoëtische stamcellen. Na één infuus van briquilimab twaalf dagen voor de transplantatie werden alle stamcellen van de patiënten goed uitgeschakeld, zonder ernstige bijwerkingen.
Briquilimab is toegediend aan drie kinderen met een fanconianemie, een zeldzame genetische ziekte, en daarna is een transplantatie van stamcellen van de ouders uitgevoerd na verwijdering van de immuuncellen die een afstoting kunnen veroorzaken. Dertig dagen na de transplantatie was nagenoeg het hele beenmerg al vervangen door de donorcellen. Twee jaar later vertoonden alle patiëntjes een nagenoeg volledig donorchimeer, d.w.z. 100% cellen afkomstig van de donor, ruim boven de initiële doelstelling van 1%.
De studie is gepubliceerd in Nature Medicine en opent perspectieven voor andere genetische aandoeningen waarvoor stamceltransplantatie geïndiceerd is. Momenteel loopt nog een studie bij andere kinderen met fanconianemie en er wordt ook gedacht aan studies bij oude of fragiele kankerpatiënten, die de standaardconditioneringsbehandeling niet verdragen.
Hier klikken om er meer over te vernemen.
