Eerste resultaten gentherapie voor frontotemporale degeneratie zijn veelbelovend

Voor het eerst werd een vorm van gentherapie getest bij patiënten met erfelijke frontotemporale degeneratie (FTD) als gevolg van een progranuline-mutatie. De initiële resultaten, gepubliceerd in het vakblad Nature Medicine, tonen aan dat de behandeling veilig is en erin slaagt om de verlaagde niveaus van het progranuline-eiwit bij deze hersenziekte te herstellen. Verdere klinische studies zullen nagaan of de behandeling ook een positief effect heeft op de evolutie van de klinische symptomen.

Frontotemporale degeneratie (FTD) is een zeldzame hersenziekte die gepaard gaat met drastische veranderingen in gedrag, persoonlijkheid en taal. De ziekte kan optreden vanaf de leeftijd van 45 jaar, leidt tot een verlies van zelfredzaamheid en is vandaag onbehandelbaar. Na jaren heeft FTD een fatale afloop

Prof. dr. Rik Vandenberghe, neuroloog en hoofd van de geheugenkliniek in UZ Leuven, werkte eraan mee aan de studie. “Onze eerste resultaten tonen aan dat de progranuline-gentherapie haalbaar is en dat het risico op bijwerkingen controleerbaar is. Zowel zes als twaalf maanden na één enkele toediening bleek de hoeveelheid progranuline in het cerebrospinaal vocht en in het bloed van de patiënten hersteld tot het normale niveau. Die bevindingen zijn veelbelovend en vormen de basis voor een vervolgstudie in een grotere groep van mensen met FTD, die intussen al gestart is.”

Meer lezen

https://pers.uzleuven.be/eerste-resultaten-gentherapie-voor-frontotemporale-degeneratie-zijn-veelbelovend