De dagelijkse medische actualiteit voor Belgische artsen en apothekers.
Meer dan dertig jaar na de identificatie van het CFTR-gen en na evenveel jaren onderzoek naar de mechanismen van mucoviscidose, lijkt één therapieklasse een gamechanger te zijn.
Meer dan dertig jaar na de identificatie van het CFTR-gen en na evenveel jaren onderzoek naar de mechanismen van mucoviscidose, lijkt één therapieklasse een gamechanger te zijn. In 2021 waren CFTR-modulatoren het meest populair.
De eerste vertegenwoordiger van deze klasse, ivacaftor, is een ‘potentiator’. Het optimaliseert de werking van het CFTR-kanaal dat correct op de epitheelcel is gepositioneerd. Als monotherapie leidt de behandeling tot klinische verbetering (minder exacerbaties en een hogere FEV1), maar lijkt het geen invloed te hebben op het aantal ziekenhuisopnames of de nood aan antibioticatherapie. Aanvankelijk was het geneesmiddel bedoeld voor kinderen met een specifieke mutatie, die slechts 5% van de getroffen patiënten treft, maar het gebruik ervan is uitgebreid met de intrede van verwante producten.
U leest er meer over in Tempo Medical
https://en.calameo.com/read/001225296938dca347a76?authid=PpTIEkvDO8me
