De dagelijkse medische actualiteit voor Belgische artsen en apothekers.
Er is grote vooruitgang geboekt bij de behandeling van de ziekte van Huntington, een zeldzame, erfelijke neurologische aandoening. Vorsers van het University College London Huntington's Disease Centre hebben in samenwerking met het biotechbedrijf UniQure de resultaten van een fase 1/2-studie gepresenteerd, waarin een innovatieve gentherapie de verergering van de ziekte na drie jaar follow-up met 75% verminderde.
De gentherapie, AMT-130 genoemd, bestaat in één enkele injectie van genetisch materiaal direct in het striatum, de hersenstreek die bijzonder door de ziekte wordt aangetast. In die studie hebben 29 patiënten de behandeling gekregen en een aantal andere patiënten niet.
Volgens prof. Sarah Tabrizi (UCL) zou de gentherapie “de dagelijkse functies van de patiënten kunnen vrijwaren en de evolutie van de ziekte significant vertragen zodat de patiënten langer aan het werk kunnen blijven”. Professor Zosia Miedzybrodzka (Universiteit van Aberdeen) spreekt van een “ongezien en veelbelovend resultaat”, maar maant toch aan tot voorzichtigheid. Verder onderzoek is nodig om na te gaan hoelang de heilzame effecten aanhouden en wat de eventuele bijwerkingen zijn.
UniQure wil begin 2026 een aanvraag voor versnelde goedkeuring indienen, en daarna in het Verenigd Koninkrijk en Europa.
Hier klikken om er meer over te vernemen.
