De dagelijkse medische actualiteit voor Belgische artsen en apothekers.
Volgens een retrospectieve studie krijgt ongeveer een op de zes kankerpatiënten die deelnemen aan een fase 2-studie, een behandeling die naderhand door de FDA wordt goedgekeurd. De studie, die is gepubliceerd in de Journal of the National Cancer Institute, geeft toch een meer genuanceerd beeld van de klinische waarde van die intermediaire fase in de ontwikkeling van geneesmiddelen.
Fase 1-studies dienen vooral om de veiligheid en de tolerantie van nieuwe geneesmiddelen te evalueren. Het uiteindelijke slaagpercentage wordt geraamd op slechts 1,2%. Fase 2-studies zoeken naar vroege tekenen van werkzaamheid en evalueren tegelijkertijd de veiligheid. Het is niet bekend hoeveel percent van de behandelingen die in fase 2-studies worden uitgetest, uiteindelijk wordt goedgekeurd.
De studie van Kimmelman leert dat fase 1-studies een cruciale filterfunctie hebben: ze elimineren de meeste onwerkzame of gevaarlijke geneesmiddelen. In de latere studies zijn de kansen om te eindigen met een behandeling die wordt goedgekeurd, aanzienlijk hoger. Maar zelfs bij de patiënten die in fase 2-studies een behandeling hebben gekregen die uiteindelijk is goedgekeurd, bedraagt de waarschijnlijkheid van een klinische respons minder dan 25%.
Dat roept toch vragen op over de perceptie van de risico’s en de mogelijke voordelen door de patiënten. Volgens de vorsers zal een aantal patiënten de mening toegedaan zijn dat 1 op de 6 aanvaardbaar is om snel een behandeling te krijgen waar veel van wordt verwacht. Anderen zullen dat te weinig vinden gezien de voorwaarden en de risico’s van deelname aan de studie.
De studie bevestigt het belang van een strikte omkadering van vroege studies. De patiënten moeten heldere en transparante informatie krijgen. De auteurs herinneren er ook aan dat vroege studies vooral een wetenschappelijke waarde hebben en niet meteen therapeutische voordelen bieden.
Hier klikken om er meer over te vernemen.
