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Depuis 2019, une trithérapie est disponible aux États-Unis pour traiter la mucoviscidose. Ses résultats sont spectaculaires, mais son mécanisme d’action précis restait jusque-là inconnu.
Des travaux de l’Inserm viennent de lever le voile sur ce fonctionnement.
« Certains traitements fonctionnent bien, mais on ne sait pas exactement comment. » Cette constatation, énoncée par Stefano Marullo, directeur de recherche Inserm à l’institut Cochin à Paris, illustre parfaitement le cas de la trithérapie contre la mucoviscidose (Kaftrio®). Déployé depuis 2019 aux États-Unis, et désormais accessible à partir de l’âge de 6 ans en France, ce médicament est très efficace. « Les travaux que nous avons réalisés expliquent pourquoi deux des trois composés de ce cocktail pharmaceutique sont bénéfiques pour les patients », se réjouit le chercheur.
La mucoviscidose est due, dans une grande majorité des cas, à une mutation qui affecte le gène CFTR. En raison de cette anomalie, la protéine produite à partir de ce gène ne peut parvenir à sa destination finale normale : la surface des cellules. Elle reste coincée à l’intérieur, dans un compartiment appelé réticulum endoplasmique. La protéine ne peut donc pas jouer son rôle physiologique et il en résulte des dysfonctionnements responsables des symptômes de la maladie (difficultés respiratoires, augmentation du risque d’infection et atteintes des fonctions digestives).
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https://www.inserm.fr/actualite/mucoviscidose-le-mecanisme-de-la-tritherapie-elucide/
L’équipe de rédaction Tempo Today
